白血病主要基礎治療為化學治療，治療主要利用細胞毒性藥物殺滅白血病細胞，或轉換白血病細胞為正常細胞。研究發現，早期治療化學藥物對白血病具有明顯療效，隨疾病研究不斷深入及藥物不斷研發，逐漸發現聯合治療相比單藥治療有效率更高，而且隨醫學技術不斷進步，已開展造血干細胞移植，包括骨髓干細胞及外周血干細胞移植，患者可得到徹底治愈的機會，生存期得到較大延長。