造血干細胞作為目前治愈白血病的主要手段，治療前需進行有效化療，進行預處理，通過超大劑量化療，摧毀身體免疫系統，再將他人或自身干細胞移植入體內，重新建立免疫系統，可明顯且有效殺滅白血病細胞，獲得長期生存機會。如普通成人急性淋巴細胞白血病，生存期約2-5年，經造血干細胞移植后，可達到長期生存狀態。白血病由不治之癥，正逐步變為可治愈性疾病。