小兒再生障礙性貧血根據臨床表現和病情進展快慢，分為輕型再障和重型再障。輕型再障的孩子貧血不重，血小板與白細胞不是很低，主要靠長期口服環孢霉素，再結合其它促進干細胞生長的藥物綜合治療。大部分輕型再障的孩子治療效果不錯，但是個別孩子可能會朝重型再障發展。重型再障的孩子如果沒有積極有效治療，死亡率很高，以前死亡率能達到80%多，目前臨床上應用了跟國際接軌的治療方法，運用抗胸腺細胞免疫球蛋白，如果能找到合適配型，建議這些孩子盡早做干細胞移植。 如果沒有進行有效治療、干預，可出現血小板嚴重下降，若不能很快補充血小板，隨時會出現內臟出血，尤其是泌尿系出血、顱內出血，可隨時危及生命。即便是慢性再障，如果得不到長期有效的治療，也會向更壞方向發展，出現血小板明顯減少或者長期嚴重貧血，導致孩子隨時出現生命危險。還有一點，如果重型再障的孩子粒細胞明顯減少，這時隨時會出現特殊感染，甚至重度感染，更嚴重者出現感染性休克、真菌性肺炎，都會隨時危及生命。