目前多數人認為腫瘤是一類由基因驅動而形成的惡性疾病，驅動基因主要是體內的主要癌基因或者抑癌基因發生了突變，或者發生融合形式的改變，或者是發生了擴增以及過表達。這些情況都會導致蛋白水平的異常和下游通路的異常激活，從而導致腫瘤的快速生長增殖。這樣的惡性生物學行為，針對基因的改變進行的藥物治療，就稱為靶向治療，阻斷的主要是基因所在的通路的異常激活。通過這樣的阻斷之后，可以達到腫瘤立竿見影的療效。靶向藥實際上針對不同的腫瘤，涉及到的基因靶點也不同，因此靶向藥也是不同的，包括給藥的方式，口服和針劑都是不一樣的。最常見的，也是目前最成熟的靶向藥，主要是針對肺癌。對肺癌常見的基因包括EGFR基因和ALK基因。針對這兩種最常見的基因給藥方式，主要是通過口服給藥，包括一代、二代、三代的相應的EGFR-TKI，或者是ALK-TKI，它們也都相對研制得比較成熟。這些藥物的作用機制，主要是截斷這個通路，所以當腫瘤治療起效的時候要繼續持續地用靶向藥，而不要停藥，除非出現了難以耐受的副作用。這個時候要考慮換用其他相應的藥物去替代這樣的治療，主要的目的是要使腫瘤所在的異常激活的通路持續地受到抑制的狀態。這樣腫瘤才能發揮持久的緩解狀態，因此靶向藥應正常連續地應用。