膠質瘤是神經外科臨床上最為常見的一種原發性顱腦腫瘤，接近原發性顱內腫瘤的1/2，總的治療效果不好。替莫唑胺對膠質瘤患者療效好與壞，更主要取決于膠質瘤的分型和分子類型，對于MGMT啟動子有甲基化的患者，替莫唑胺的療效比較好。替莫唑胺在2005年前后問世，被認為是膠質瘤治療的一個里程碑意義藥物，能夠將膠質瘤，尤其是膠質母細胞瘤的平均生存時間提升接近3個月，對于膠質瘤的治療，這短暫的3個月已經很了不起。因此，替莫唑胺被當做膠質瘤治療的一線藥物，在很多時候作為首選藥物，其治療效果值得肯定。對于部分患者，尤其是MGMT的啟動子有甲基化的患者，這部分患者治療效果可能會更好。如果患者膠質瘤里面的MGMT啟動子甲基化是陰性，這部分膠質瘤患者對替莫唑胺的治療效果比較差。