大多數人認為腫瘤都是由基因驅動而形成的一類惡性疾病，有的時候可能隨著體內基因發生突變或者是某一個基因發生過度表達，引起腫瘤的發生，認為這個基因改變是導致整個腫瘤發生的主要因素。針對突變基因有相應的藥物直接作用在靶點上，這種治療方式就叫做靶向治療。目前靶向治療應用于多個癌種，在不同的病變里面，有不同的靶向治療藥物以及具體機制。如肺癌可能最常見的驅動基因改變包括EGFR、ALK融合基因、ROS1基因、BRAF、RET、MET等很多種突變基因類型，也有相應的靶向藥物可以應用。靶向藥物因為針對性更強，所以有效率更高，副作用也更小。在其他的腫瘤，如腸癌中有一些RAS、BRAF野生型病人可以用到西妥昔單抗。如果伴有突變，可能就不適合了，這也是針對靶向治療而言。而對于黑色素瘤，經常說的BRAF突變是其主要的突變方式，達拉非尼、曲美替尼或者維羅非尼等都是可以應用的藥物。靶向藥不是只針對一個腫瘤，是針對某一個腫瘤中發生基因驅動、基因改變時可以應用的藥物，直接正中靶心，達到事半功倍的效果。