靶向治療是針對基因的一種治療方式，目前部分藥物針對體內基因改變，包括基因發生突變或者基因不表達、擴增的情況發生作用。藥物通過直接作用于靶點，可以獲得較好療效，這種治療方式稱為靶向治療。靶向治療中，相對比較成熟的藥物包括針對肺癌的EGFR基因突變，針對ALK融合基因改變，針對ROS1基因改變，均有相對較成熟的靶向藥物。黑色素瘤的主要基因突變方式是BRAF的基因突變，針對此類基因突變方式也具有相應的靶向藥物，例如針對BRAF以及針對下游MAPK通路的靶向藥物。除此之外還有針對腸癌的靶向藥物，主要針對KRAS基因和BRAF基因，針對野生型或者突變型進行靶向治療。眾多靶向藥目前仍在研究中，但是靶向治療是腫瘤治療的趨勢，具有針對性強、副作用小的優點，可以使患者獲得較長、較高質量的生存期。