諾西那生鈉通常可以完全治愈SMA，即脊髓性肌萎縮癥，但是需要長期應用諾西那生鈉才有效果，且是鞘內給藥，即需要通過腰穿的方法注射藥物，操作并不方便。諾西那生鈉是反義寡聚核苷酸，是一種基因治療，是SMA的特效治療，通常可以從根本上治愈SMA。目前諾西那生鈉在國內上市不足2年，通常效果較好，但價格過高，而且需要長期治療，一般家庭可能難以負擔。但諾西那生鈉給許多脊髓肌萎縮癥患者帶來福音，是目前有效的藥物，且沒有替代產品。但同時技術也在革新，也可能會產生類似的藥物，更多靶向藥物也會問世，對于SMA的治療可起到推波助瀾的作用。