遺傳性共濟(jì)失調(diào)主要指由于遺傳因素引起，以共濟(jì)運(yùn)動(dòng)障礙為主要臨床表現(xiàn)的一大類神經(jīng)系統(tǒng)遺傳與退行性疾病。目前對(duì)于遺傳性脊髓小腦性共濟(jì)失調(diào)缺乏有效治療方案與方法，治療目標(biāo)以減輕臨床癥狀為主，延緩疾病進(jìn)展，同時(shí)維持患者日常生活自理能力。目前藥物以對(duì)癥治療為主，需注意個(gè)體化治療，同時(shí)輔助非藥物干預(yù)，包括日常護(hù)理及社會(huì)心理支持等。但上述方法與措施無(wú)法完全阻止疾病發(fā)展，僅能延緩疾病進(jìn)展速度，同時(shí)改善患者癥狀。目前部分藥物治療缺乏足夠循證醫(yī)學(xué)依據(jù)，但隨醫(yī)學(xué)不斷進(jìn)步有動(dòng)物實(shí)驗(yàn)表明，基因治療、干細(xì)胞移植等先進(jìn)治療手段，可在不同程度上改善共濟(jì)失調(diào)動(dòng)物模型部分運(yùn)動(dòng)功能。