先天性肌營養不良癥主要包括早發型和晚發型，一般不能治愈。因為存在肌營養不良的基因突變，可導致肌肉無力、萎縮癥狀，部分患者會出現假性腓腸肌肥大、結締組織增生，使肌肉處于萎縮狀況。通常情況下只能給予輔酶Q10、ATP、維生素E等有效改善肌肉營養不良造成的無力癥狀，改善肌肉代謝功能，延緩病情加重和發展。對于早發型患者，一般在較小時可能會夭折，晚發型患者也只能活到20多歲。通常情況下只能給予康復鍛煉和營養神經肌肉的藥物，以及促進代謝的藥物，包括ATP、輔酶A、輔酶Q10、維生素E、維生素B1、維生素B12等補充維生素營養，從而改善癥狀。只有少部分患者可能可以通過基因治療來改善癥狀，但目前基因治療處于一種研究階段，發展方向還不明確，所以僅用于科研。