肌營(yíng)養(yǎng)不良包括多種類型，最常見(jiàn)的肌營(yíng)養(yǎng)不良即杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良，如果持續(xù)7-8年，治愈的可能性很小。患者3歲前多半無(wú)癥狀，3歲后逐漸開(kāi)始出現(xiàn)走路走不好，跑步快時(shí)容易摔跤，無(wú)法上樓梯，后期開(kāi)始蹲下去起不來(lái)，上廁所需要幫忙，最后需要坐輪椅，越往后治療效果越不好。如果在3-5歲時(shí)開(kāi)始小劑量激素治療，生命周期會(huì)相對(duì)較長(zhǎng)，走路時(shí)間較長(zhǎng)，而7-8歲后再治療則效果較差。 不管小劑量激素、康復(fù)管理、無(wú)創(chuàng)呼吸管理，還是呼吸道排痰、鍛煉呼吸肌、鍛煉心功能，均可延長(zhǎng)患者的生存時(shí)間、提高生活質(zhì)量，但治愈的可能性很小。現(xiàn)在部分基因治療藥物不斷上市，好幾個(gè)藥物在國(guó)外已經(jīng)上市，緊接著在國(guó)內(nèi)也會(huì)開(kāi)始進(jìn)入臨床試驗(yàn)，可能在5年、10年后能夠在國(guó)內(nèi)開(kāi)始上市。隨著基因治療藥物的應(yīng)用，會(huì)給這部分患兒帶來(lái)很大的福音。