治療白血病的藥物除了傳統的化療藥物外，還有最新的分子靶向藥物。例如在急性早幼粒白血病M3的治療過程中，針對M3有特定的融合基因PML/RARa的產生，臨床上可以運用三氧化二砷聯合全反式維A酸等藥物，專門針對PML/RARa融合起作用，進行靶向藥物治療。相比傳統的化療藥物，它的療效更好，不良反應更低。總體而言，傳統的化療藥物結合分子靶向藥物，再結合造血干細胞移植，目前白血病的治療已經得到了很大的提高。