特發性矮小指小兒身高低于同民族、同年齡、同性別2個標準差或者3個百分位，同時排除遺傳性因素、內分泌性因素、營養障礙性疾病以及全身性疾病。特發性矮小治療上與其他矮小癥相似，同樣可使用生長激素治療，劑量偏大，且療效相比生長激素缺乏的部分兒童較差，早期治療效果相對明顯，治療療程相對較長。男童骨齡在16歲之前、女童骨齡在14歲之前均可接受治療。