特發性矮小通常能夠治愈，在排除內分泌障礙、早產兒或者小于胎齡兒，以及排除染色體異常、性發育異常、骨骼發育異常，以及其它所有病因情況下，可以診斷為特發性矮小，故特發性矮小是排他性診斷。 針對特發性矮小癥患兒，美國FDA推薦使用生長激素治療，使用生長激素治療后，特發性矮小癥患兒多可達到滿意效果，也可以獲得最終理想身高，故要盡早診斷，并盡早治療。