腫瘤的發生因細胞核內DNA發生突變所致，基因療法指通過控制或替換突變基因，以達到殺滅或控制腫瘤細胞的作用。目前技術較難完成基因替換過程，但可設計部分基因，抑制腫瘤細胞生長，如抑癌基因，通過載體進入癌細胞，且不被整合入癌細胞DNA內，但于細胞內表達抑制腫瘤細胞生長，可能導致腫瘤細胞凋亡，或控制腫瘤細胞生長，達到治療癌癥的目的。