根據腫瘤發生突變這些關鍵分子的變化，設計了很多腫瘤藥物。有一些驅動基因突變的腫瘤，針對這個基因有一些小分子抑制物。如肺癌的EGFR突變，也就是表皮生長因子受體突變，有一代、二代和三代的酪氨酸激酶抑制劑，一代的有吉非替尼、厄洛替尼、埃克替尼，二代的有阿法替尼、達克替尼，三代的有奧希替尼等一系列靶向藥物。淋巴瘤中，彌漫大B細胞淋巴瘤細胞表面有CD20表達，有叫做CD20的單克隆抗體。還有慢性粒細胞白血病有一個融合基因，叫BCR/ABL融合基因，也有系列的靶向藥物，如伊馬替尼、達沙替尼，在慢性粒細胞白血病治療中也取得了很好的效果。還有就是針對腫瘤多個信號通路起作用的多靶點藥物，有很多腫瘤正在應用，取得了好的治療效果。