目前對于擴張型心肌病基因治療的研究，主要集中在家族性擴張型心肌病，而且還僅僅處于探索階段，沒有用于臨床的基因治療方案，其它類型的擴張型心肌病因為并非基因遺傳病，所以在基因治療方面的研究非常少。家族性擴張型心肌病是一種遺傳疾病，患者通常具有非常明確的家族遺傳史，但它是一種多基因遺傳病，發病機制非常復雜，現有通過基因檢測預防該類疾病的方法效果較差，也由于其發病機制的復雜性，使得基因治療方面的研究進展較為緩慢。