目前脊髓小腦性共濟失調沒有基因治療的辦法，脊髓小腦性共濟失調稱為SCA，與基因相關，由于外顯子的CAG基因拷貝數出現異常引起，通常拷貝數增加到一定程度便會發病。從理論上，可以通過基因編輯方法，通過外源性干預，切除基因編輯CAG重復序列的片段，起到治療效果，但從目前技術發展而言，目前沒有此項技術。目前脊髓小腦性共濟失調的治療方法相當有限，常見的治療包括線粒體功能治療。因為脊髓小腦性共濟失調常伴有線粒體功能的異常，所以可以使用維生素C、維生素E、維生素B1、維生素B12等維生素類藥物，以及艾地苯醌片、硫辛酸類藥物，調節線粒體功能，但藥物起到的作用比較有限，迄今為止沒有較好的方法，治療脊髓小腦性共濟失調。患者可以通過針對性康復治療、康復訓練等方法，盡量維持正常的生活功能。