骨髓增生異常綜合征治療主要解決三大問題：骨髓衰竭問題、并發癥防治、急性髓系白血病轉化。就患者而言，該病發病人群一般多為老年人，自然病程和愈合差異較大，治療宜個體化。 骨髓增生異常綜合征患者治療方案選擇還需考慮患者預后積分、患者年齡、體能狀態、依從性等多種因素，應進行綜合評估，選擇合理治療方案。低危組患者治療措施包括成分輸血、造血因子治療、免疫調節劑等，甚至有部分患者僅需臨床觀察即可。低危組患者一般不推薦化療及造血干細胞移植，但低危組年輕患者若能夠耐受高強度治療，則有望產生更好的效果和無進展生存。高危組患者預后較差，易轉化為急性髓系白血病，需高強度治療，治療方法包括化療、去甲基化治療和造血干細胞移植，但高強度治療有較高治療相關并發癥和死亡率，不適用于所有患者。 總體而言，骨髓增生異常綜合征患者預后與分級很重要。