神經母細胞瘤靶向治療是近年來學術界及廣大病友十分關心的問題。神經母細胞瘤存在靶向藥，較著名的是GD2抗體，在國際上已經上市，但國內還未引進，近期有關組織正在努力。神經母細胞瘤帶有神經節苷脂抗原，GD2單抗抗體可如同導彈一樣攻擊腫瘤細胞，靶向性較強，屬于較為理想的治療方式。但作為免疫治療，可能存在部分副作用，屬于治療過程中的問題。 除GD2特異性抗體外，惡性腫瘤還有很多靶點可進行靶向治療。如惡性腫瘤生長過程中新生血管比較多，存在針對新生血管的治療，如貝伐單抗。若ALK基因呈陽性表達，可以應用克唑替尼等，并非針對神經母細胞瘤本身的靶向藥物，而是針對惡性腫瘤的靶向治療。