針對肝癌腫瘤細胞的增殖、生長、轉移信號通路，采取針對性阻斷信號通路設計出的藥物，統稱為靶向藥物治療。惡性腫瘤快速增長，和某些信號通路密切相關，比如肝癌的VEGF、PDF-2的通路，和肝癌的快速增長密切相關。在臨床上，設計出針對上述通道的阻斷藥物，可以在一定程度上控制腫瘤的進展，甚至可能將腫瘤縮小，以達到延長患者生命的目的。根據不同信號通路設計出的藥物，統稱為靶向藥物。在臨床上，已經批準用于晚期肝癌的分子靶向藥物種類，主要包括甲苯磺酸索拉非尼片、甲磺酸侖伐替尼膠囊，以及近期剛批準的甲苯磺酸多納非尼片、甲磺酸阿帕替尼片等，都屬于針對肝癌分子信號通路的藥物。有多靶點的藥物，也有單靶點的藥物，其目的是通過藥物來控制腫瘤的生長，也是臨床上目前針對腫瘤系統治療的重要藥物之一。