分子靶向治療是相對于化療而言，過去認識到腫瘤增長是細胞的倍增，它的倍增過程有遺傳物質的改變，如DNA的復制，蛋白質的復制，在復制過程中有很多信息參與，如果讓腫瘤不長，那么就阻斷細胞的倍增過程，通常情況是DNA要復制，那么就阻斷DNA復制，這個細胞就會凋亡壞死，復制不成。這是化療的基本原理。 現在進一步認識到細胞的增殖不僅僅是DNA的復制和細胞的倍增過程，這個過程是有一個信息通路來作用指導的，正常組織的細胞是可以被控的，是正常的基因，如果這個基因被激活或者異常了，那么它不可控的情況下，會反復進入復制。所謂的靶向就是用化學藥物把這個不正常細胞的基因位點封上，信息存檔就會終止，細胞也就不會再繼續增殖。這就是靶向治療的作用原理，跟過去的化療不同，化療對正常組織有影響。靶向治療可能僅對于腫瘤細胞這個信息通路，而對正常組織副作用會更低。