再生障礙性貧血是一種自身免疫性疾病，是由于機體內的造血干細胞被自身的免疫攻擊破壞了，讓它不能夠源源不斷地生產造血細胞，因此導致骨髓內一片荒涼。既然已經明確了再障是和免疫攻擊有關系，因此再障的治療基本上就是通過免疫抑制劑釋放造血干細胞，或者通過造血干細胞移植重建造血系統，這兩種方式都是療效明確的，對再障有肯定療效的。 一般來講，對于年輕人，更主張在免疫抑制劑效果不好的時候盡早進入移植程序。現在的單倍型移植技術已經非常成熟了，國內的移植有做到50歲的，或者年齡更大或者是比50歲還小，但是移植的條件不成熟的還是主張用免疫抑制劑治療。免疫抑制劑最經典的是用環孢素A，環孢素A的療效只有50%左右，起效比較慢，可以根據情況加用抗胸腺球蛋白的，兩藥聯用的療效能夠達到70%，甚至更好。