再生障礙性貧血最佳治療方法，首先造血干細胞移植是治療再生障礙性貧血和先天性骨髓衰竭綜合征有效方法，具有起效快、療效徹底、遠期復發和克隆性疾病轉化風險小等特點。移植時機與疾病嚴重程度、供體來源、HRV密切相關，應嚴格掌握適應癥。 其它治療方法，比如免疫抑制治療，在沒有合適供者再生障礙性貧血患者中應用較有效治療方法，對于輕型和非輸血依賴型獲得性再障，可選擇口服環孢素A治療。 再生障礙性貧血最佳治療方法要根據再生障礙性貧血不同分型做不同治療，每種治療方法均有相應適應癥和禁忌癥。