惡性橫紋肌肉瘤是一種罕見的惡性腫瘤，在兒童軟組織肉瘤中常見，是由異常生長的早期肌肉細胞發展而來，可發生于身體各個部位。常見于頭頸部、四肢和泌尿生殖器官。治療惡性橫紋肌肉瘤需要結合多種治療方法，如手術、放療和化療等。隨著醫療技術發展，靶向治療可應用于橫紋肌肉瘤治療中。 靶向療法是針對腫瘤細胞上的特定標志物設計的療法，目前有Metal抑制劑和酪氨酸激酶抑制劑兩項關于橫紋肌肉瘤的靶向療法正在研究中。Metal抑制劑可以抑制腫瘤細胞分裂和存活，酪氨酸激酶抑制劑可以阻斷腫瘤細胞內部的信號通路，從而抑制細胞分裂、增殖。 另外，抑制血管生成的靶向藥物如貝伐珠單抗、阿帕替尼、帕唑帕尼和安羅替尼等，對于兒童橫紋肌肉瘤具有一定療效。 部分復發及難治性橫紋肌肉瘤應用靶向藥物，存在一定臨床療效。