SMA稱為脊髓性肌萎縮癥，其中S代表脊髓，M代表肌肉，A代表萎縮，主要為遺傳性運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元細(xì)胞變異性疾病，屬于嚴(yán)重危害兒童健康的罕見(jiàn)疾病。此疾病發(fā)病率較低，對(duì)患兒的影響較大，尤其是早發(fā)型，即生下來(lái)3個(gè)月之內(nèi)，就發(fā)病的患兒，基本上較少能夠活到2歲。SMA患兒由于運(yùn)動(dòng)的前角細(xì)胞變性逐漸增加，患兒逐漸會(huì)走不動(dòng)、喘氣嚴(yán)重，會(huì)出現(xiàn)嚴(yán)重的呼吸衰竭，最后會(huì)出現(xiàn)心力衰竭。目前有特異的藥物進(jìn)行治療，能夠顯著改善患兒的運(yùn)動(dòng)功能，若家庭無(wú)充分經(jīng)濟(jì)條件支持，患兒長(zhǎng)期生存的幾率較小，且發(fā)病越早，預(yù)后越差。若為成人型，患兒年齡較大，才出現(xiàn)癥狀，可能對(duì)壽命的影響較小，但對(duì)以后運(yùn)動(dòng)的影響仍較明顯。