血友病涉及基因表達，據相關報道，國外臨床已經有通過基因治療治愈血友病的案例，但技術尚不成熟，仍無法廣泛推行。國內臨床主要采取定期補充凝血因子的方法進行治療，分為緊急治療和預防治療，目前臨床多采取預防治療，以維持體內的凝血因子水平，避免因凝血因子缺乏引發關節出血、勞動力喪失、致殘、致死等后果；緊急治療則多用于患者內臟、腦出血后。