臨床上的靶向藥主要分為兩大類，因此作用原理也分為兩種情況。具體如下：1、小分子靶向藥：主要是進入人體后針對癌細胞表面特異性抗原進行結合，從而特異性的識別相應的癌細胞來進行靶向的精準殺傷以及抑制癌細胞的生長、增殖；2、抑制腫瘤血管生成的藥物：這類藥物主要是指可以抑制腫瘤新生血管的生成，從而使癌癥病變因為沒有血供而發生死亡。總之，靶向藥從不同的角度可以精準的對癌細胞進行殺傷和抑制生長，從而對于人體正常細胞造成的損害較小。所以臨床使用靶向藥后，其毒副反應要明顯輕于化療，但多數靶向藥在用藥前需做基因監測，只有基因監測陽性結果的人群可能才能使用藥物。