癌細胞在發生過程之中，是在一些外因和內因作用下出現基因突變，造成細胞發生癌變。這個突變的基因就是關鍵分子，也是治療的一個靶。在非小細胞肺癌里有EGFR，也就是表皮生長因子受體突變，對此設計了小分子酪氨酸激酶抑制劑，在這類藥物作用下癌細胞生長和增殖會受到抑制，所以可達到好的治療效果。還有其他的靶向藥物，比比如針對淋巴瘤細胞表面的CD20表達，在這個作用下，攻擊淋巴瘤細胞也取得了好的治療效果。還有像VEGF，針對這個靶，有些藥物抑制腫瘤血管生成，在很多的瘤腫之中取得了好的治療效果。還有肝癌的多靶點藥物，在腫瘤的多個細胞信號通道里起作用，達到了好的治療效果。