目前進行性脊肌萎縮癥沒有辦法完全治好。進行性脊肌萎縮癥的臨床癥狀，跟SMN基因異常有明確關系，這類患者的發病年齡越早，癥狀越重，壽命影響也越大。0型可能剛生下來就有癥狀，很快就會導致生命終結。不論是1型或者2型，患兒可能沒有辦法坐或站立，很快會引起生命結束。對于這種遺傳性疾病來說，脊肌萎縮癥影響到低位腦干，還有脊髓前角的運動神經元，所以發病年齡越早，運動方面的障礙越重。目前沒有比較好的辦法，所以治療起來很困難。但隨著醫學進步，這些罕見病今后在治療方面可能會有突破，也希望這類疾病能夠被人類攻克。