小兒生長激素缺乏癥可采用生長激素替代治療。臨床上，生長激素采取皮下注射，有粉劑、水劑、長效劑，粉劑和水劑需每天注射，長效劑一周一針。以前的研究認為，青春期結束后可不再注射生長激素，但目前的觀點為，生長激素缺乏癥的患者，生長期結束后仍需以較小的劑量終身用藥，若不用藥則壽命較短。臨床資料統計，生長激素缺乏癥的患者約1/8000。