對于骨髓增生異常綜合征患者，除接受異基因造血干細胞移植以外，使用當前治療方法無法達到治愈目的。并不是所有骨髓增生異常綜合征都需要即刻治療。骨髓增生異常綜合征是一種異質性疾病，某些患者在僅接受支持治療情況下，可存活10年或者更長時間。對于大部分MDS患者而言，主要治療目標在于控制癥狀及改善生活質量，包括使治療毒性降至最小。尚無證據證明，治療無癥狀患者可以改善其長期生存。 在合并以下疾病時，需要立刻治療，如有明顯癥狀性貧血、血小板減少，出現鼻紐、牙齦出血、中性粒細胞減少情況下出現反復性感染等。對于無癥狀患者，可以進行一系列檢查和實驗室檢查，定期隨訪，以評估疾病進展速度，根據不同患者進行分類，根據個體差異來進行不同治療。 除異基因造血干細胞移植以外，骨髓增生異常綜合征不可治愈。另外，也并不是所有患者都必須進行立即治療，對于某些無明顯癥狀體征患者，可以觀察等待，進行定期隨訪。