導致矮小癥最常見的原因是生長激素缺乏，如果患兒缺乏生長激素，可以進行外源性的補充，此時生長激素就能發揮很好的作用，可以使患兒的身高長得特別快。 部分患兒矮小無法找到明確原因，同時生長激素值正常，稱為特發性矮小癥。對于這部分患兒也需要用生長激素進行治療，雖然治療效果不如生長激素缺乏癥的患兒好，但也能夠起到促進生長的作用。治療效果與生長激素治療的療程、開始的時間有關，而干預后的患兒比不干預的患兒最終身高要高，所以應該積極進行干預治療。