進行性肌營養不良癥是Dystrophin基因突變導致的一組遺傳性疾病，是一種非常嚴重的致殘、致死性疾病。通常把它分成兩個大類：1、偏惡性的常見的杜氏型肌營養不良癥；2、Becker型肌營養不良。杜氏型肌營養不良癥出現癥狀一般是在2歲、3-4歲，表現為肌酸激酶顯著升高、肌肉無力、行走困難，逐漸進展到10歲、12歲、13歲出現肌肉顯著無力，進而導致不能下地行走，癱瘓在床。在該過程中同時可能會出現關節攣縮以及其他伴隨癥狀，癱瘓在床以后，很多患者就會慢慢的以心臟受累和呼吸肌受累為主要癥狀。該類患者真正的死亡原因主要是心臟衰竭以及呼吸肌無力。針對該類患者的壽命并沒有明確判斷，要看維護的情況。曾碰到過一例患者，維護的非常好，是杜氏型肌營養不良的患者，在40多歲時依然健在，而且還有相對比較好的功能狀態。但大部分家庭的該類患者癱瘓在床以后，可能在20多歲，30歲就已經死亡。Becker型肌營養不良是相對偏良性的疾病，該類患者可以有很長壽命或相對正常的壽命，最終也可能會癱瘓，在40歲、50歲時出現肌肉顯著無力，依賴輪椅，主要損害是擴張型心肌病，很多患者會因為心臟功能衰竭而死亡，一般都在40-50歲，50-60歲以后。