治療慢性再生障礙性貧血首選藥物一般是雄激素，雄激素總體有效率可以達到50%-60%。雄激素作用機制包括提高體內紅細胞生成素水平，直接促進紅細胞骨髓造血。雄激素種類比較多，口服藥物主要有司坦唑醇、十一酸睪酮等，雄激素治療一般六個月左右才能判斷療效。 如果雄激素治療有效，要維持治療一段時間。雄激素治療副作用主要是雄性化，還有肝功能損害，多數都可以控制。雄激素聯合環孢素治療可以增加療效，環孢素治療要緩慢減量，因為停藥過快容易導致復發。