骨髓增生異常綜合征起源于造血干細胞，是以血細胞病態變化，以及高風險向急性髓系白血病轉化為特征的一種高度抑制性髓系腫瘤性疾病。這種病約80%以上的發病人年齡＞60歲，并且骨髓增生異常綜合征分十幾個亞型，所以其唯一根治方法是異基因造血干細胞移植，因為根據修訂的國際預后積分系統分為極低危、低危、中危、高危、極高危，對于分組中的相對高危，可以選擇進行異基因造血干細胞移植。但是能進行異基因造血干細胞移植的病人一般年齡＜60歲，并且沒有其它嚴重并發癥，并且其還伴有骨髓原始細胞增多和不良的染色體預后。 80%以上的MDS患者在60歲以上發病，而做異基因造血干細胞移植的病人只能選擇在60歲以下，這樣只有較小一部分患者能進行異基因造血干細胞移植，從而得到根治。對于相對低危的伴有輸血依賴，并且經過去甲基化藥物治療以后沒有好轉的患者，進行鐵負荷降低之后，也可以進行異基因造血干細胞移植。