甲氨蝶呤具有廣譜抗腫瘤活性，也是一個常用抗腫瘤藥，通常可以單獨使用，也可以和其它化療藥物聯合使用。主要副作用就是它的一些毒性反應，主要發生在正常增殖迅速的組織，比如骨髓、胃腸道、口腔黏膜潰瘍，通常是毒性反應的最早期癥狀，所以最常見的甲氨蝶呤不良反應就是骨髓抑制、黏膜損傷。主要表現以下幾個方面： 1、胃腸道，比如潰瘍性口腔炎、惡心、嘔吐、胃腸道異常等等； 2、骨髓抑制，像白細胞減少、貧血、再生障礙性貧血，還有中性粒細胞減少、血小板減少、出血癥狀等等； 3、其它報道不良反應還包括過度疲勞、寒戰、發燒、頭痛、頭暈、非常困倦、耳鳴、視力模糊、眼睛不舒服、對感染抵抗能力下降等等。 通常來說，不良反應的發生率和嚴重程度和用藥劑量，還有給藥頻率和給藥時間有關系，使用大劑量和重復使用甲氨蝶蛉治療惡性腫瘤的時候，不良反應比較常見而且嚴重。