地中海性貧血輕型或中間型患者不治療，觀察即可。如貧血加重，可進行輸血治療；如果患者出現非輸血依賴鐵過載，需進行去鐵治療避免產生心臟、肝臟和胰腺副作用；β地中海性貧血重型患者，需進行異基因造血干細胞移植，也可用少量藥物如羥基脲、沙利度胺誘導γ鏈生成，提高血紅蛋白水平，減少輸血。如患者無條件進行異基因造血干細胞移植，需進行輸血、去鐵。高通量輸血可維持血紅蛋白正常水平，以保證患者正常生長、發育、重要臟器不受影響。