巨幼細胞性貧血是由于缺乏造血原料葉酸或維生素B12，而導致的一種營養性貧血。治療方面主要以補充兩種造血原料為主，可以口服葉酸，對于維生素B12吸收不佳者，可以通過肌注方式進行維生素B12補充。另外，如果患者存在引起葉酸或維生素B12吸收障礙的基礎疾病，建議同時治療，如萎縮性胃炎、慢性胰腺炎、克羅恩病。對于有胃全切手術史或惡性貧血的患者而言，需終身通過肌注方式補充維生素B12。部分巨幼細胞性貧血患者，因服用甲氨蝶蛉類抗代謝藥物，出現葉酸代謝受影響，建議此類患者常規補充葉酸、維生素B12以預防巨幼細胞性貧血的發生。 因為巨幼細胞性貧血是一種營養性貧血，即患者體內缺乏葉酸或維生素B12，而影響骨髓造血細胞合成而導致貧血。所以適量補充葉酸和維生素B12后，可以得到糾正。一般情況下，補充葉酸、維生素與B12后1-2月內，血紅蛋白可恢復至正常水平，中性粒細胞和血小板恢復則更快，一般約一周即可恢復至正常水平。巨細胞性貧血除了引起血細胞減少外，也可造成神經炎，但在補充B12后神經炎癥狀改善緩慢，可數月、數年不恢復。